Dossier

Il diabete di tipo 1 è una malattia immunitaria caratterizzata dalla distruzione delle cellule beta del pancreas, che producono l’insulina, da parte del sistema immunitario.

Le iniezioni di insulina non sono però una vera cura, perché persino i pazienti che si sottopongono ad un trattamento estremamente accurato possono sperimentare le complicazioni del diabete. Il diabete di tipo 1 è riconducibile al 5-10% di tutti i casi diagnosticati di diabete, ma è la causa principale del diabete nei bambini (1).

L’International Diabetes Federation stima che nel 2003, 48,4 milioni di Europei saranno affetti da diabete (sia di tipo 1 che 2), circa il 7,8% della popolazione prevista (2). Questo va di pari passo con la stima del 7% della popolazione americana che aveva il diabete nel 2005 (circa 20,8 milioni di adulti e bambini) (3).

L’impatto economico del diabete è significativo, i costi sanitari diretti annuali in tutto il mondo (nel 2003) sono stati almeno di 153 milioni di dollari. In Europa, le complicazioni del diabete costituiscono circa il 5-10% di tutta la spesa totale per la salute (4). Il numero di persone affette da diabete è previsto aumentare in tutto il mondo, con l’aumento corrispondente dei costi sanitari.

La JDRF è una delle prime fondazioni non profit che agiscono in tutto il mondo per supportare pubblicamente la ricerca sulle cellule staminali embrionali umane, con la stesura della carta delle intenzioni e lo statuto pubblico nel Dicembre del 1998. Le motivazioni iniziali possono derivare dalla possibilità che la ricerca sulle cellule staminali embrionali umane potrebbero condurre alla scoperta di nuovi metodi per sviluppare un numero illimitato di cellule beta che producono insulina (6), e con la speranza che tutte le persone affette da questa malattia possano essere curate. Questo è stato annunciato in modo importante nel luglio del 2000, con la comunicazione da Edomonton, Canada (7), del successo del trapianto di isole umane pancreatiche in sette persone affette da diabete di tipo 1, con ipoglicemia disabilitante e problemi di trattamento della malattia con la terapia tradizionale.

Questo risultato così eclatante ha consolidato la validità del principio che il trapianto di isole può migliorare significativamente il diabete di tipo 1 e ha fornito basi scientifiche per la speranza di sviluppo di terapie di sostituzione cellulare per il trattamento e la cura del diabete di tipo 1. Da quel momento, la JDRF ha creato un portfolio di ricerche che sostengono sia la ricerca sulle cellule staminali umane che animali, e la ricerca che utilizza le linee di cellule staminali derivate da fonti embrionali, fetali e adulte.

Il finanziamento della JDFR ha sostenuto la derivazione di nuove linee cellulari di cellule staminali embrionali umane, la caratterizzazione delle stesse secondo criteri accettati a livello internazionale, assicurando la disponibilità delle linee cellulari per i ricercatori e anche le ricerche per lo sviluppo di terapie di sostituzione a base di cellule beta, e di altre tipologie cellulari, per il trattamento del diabete e delle sue complicazioni.

La JDRF ha ulteriormente ampliato il proprio finanziamento attraverso la creazione di partnership internazionale su ricerche sulle cellule staminali rilevanti per la sua missione. I partner della JDRF fuori degli Stati Uniti per sostenere la ricerca sulle cellule staminali comprendono agenzie di finanziamento in Australia, Canada, Finlandia, Francia, Svizzera, Singapore e nel Regno Unito. La JDRF è tra le principali organizzazioni dell’International Stem Cell Forum (ISCF), costituito per incoraggiare la collaborazione internazionale e il sostegno alla ricerca sulle cellule staminali.

Dal momento che i finanziamenti della JDRF non sono limitati ai confini nazionali, siamo stati in grado di fornire supporto per la cooperazione internazionale. Per esempio, la JDRF sostiene le collaborazioni tra due programmi dell’Unione Europea, l’European Consortium for Stem Cell Research (EuroStemCell) e il Beta Cell Therapy Consortium.

Il principale obiettivo di questa collaborazione è migliorare il coordinamento e lo scambio di dati tra gli esperti di cellule staminali e gli esperti in biologia delle cellule beta. Negli Stati Uniti, la JDRF lavora a stretto contatto con il National Institute of Health Stem Cell Task Force per facilitare la ricerca che può essere sostenuta dal governo federale, e per disseminare l’informazione tra la comunità dei ricercatori.

La JDRF lavora in stretto contatto con l’International Society for Stem Cell Research e anche con un network di centri per le cellule staminali in tutto il mondo, compresi quelli in Canada, Australia e in Europa.

Per assicurare la condotta sotto il profilo etico di queste ricerche nel 2000 la JDRF ha istituito lo Stem Cell Oversight Commettee composto da ricercatori di punta del settore, legislatori, eticisti, politici, volontari, incaricati di fornire un secondo livello di valutazione (oltre alla revisione tra pari sui contenuti scientifici) per le applicazioni della ricerca sulle cellule staminali embrionali umane. La Oversight Commitee è stata anche una risposta pratica alla presenza di diverse regolamentazioni per questo tipo di ricerca in tutto il mondo.

Non c’era l’intenzione di sostituirsi alla revisione etica istituzionale, o regionale o nazionale, ma piuttosto di assicurare che la ricerca fosse ben giustificata e soggetta ad appropriati scrutini. La Oversight Committee comunica anche al direttivo del JDRF le considerazioni etiche sulla ricerca sulle cellule staminali.

Insieme agli sforzi regolatori per trovare fondi per la ricerca sulle cellule staminali, i volontari della JDRF hanno partecipato a numerosi forum sull’educazione pubblica, sul dialogo e sulla disseminazione di informazioni sulla ricerca sulle cellule staminali e sul trasferimento nucleare. I rappresentanti della JDRF hanno partecipato ad un panel per stabilire le linee guida per la ricerca sulle cellule staminali embrionali umane (8), hanno partecipato a diversi forum a carattere formativo e sono stati interpellati prima del Congresso degli Stati Uniti.

Nel 2001, la partnership del JDRF con l’American Society for Cell Biology, per costituire la coalizione per l’avanzamento della ricerca medica (CAMR) (9), composta da organizzazioni di pazienti, universitari, società scientifiche e fondazioni, per promuovere la garanzia e l’espansione delle opportunità dei finanziamenti federali sulla ricerca biomedica che coinvolge l’uso delle cellule staminali embrionali.

Il vice presidente della JDRF per le relazioni governative, Larry Soler, è stato il primo presidente del CAMR. Gli incontri dei membri del Congresso con i volontari della JDR e i loro bambini affetti dal diabete di tipo 1 sono cruciali per aiutare ad informare chi si occupa della legislazione. Nel 2005, il CAMR e i suoi membri hanno favorito l’approvazione dell’H.R.810, una bozza di legge per aumentare il sostegno federale alla ricerca sulle cellule staminali.

I membri della CAMR sono stati anche molto attivi a livello locale (statale) (10), iniziando delle campagne per sostenere la legislazione proattiva sulle cellule staminali, come anche opponendosi all’approvazione di disegni di legge potenzialmente danno si (11).

La sensibilizzazione pubblica è stata molto importante per indurre la legislatura statale ad allocare le risorse per la ricerca sulle cellule staminali (tabella 1), un ruolo fondamentale per procedere in favore della ricerca biomedica.

Inoltre, i donatori privati hanno supportato la fondazione degli Stem Cell Institutions come alle Università di Harvard (12) e Stanford (13).

Il regalo di oltre 58 milioni di dollari al The John Hopkins University School of Medicine ha permesso di fondare l’Institute for Cell Engineering (ICE) (14). La Starr Foundation ha stanziato 50 milioni di dollari a tre istituti di ricerca biomedica di New York – la Rockfeller University, il Weill Medical College della Cornell University e il Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (MSKCC) – per sviluppare nuove risorse ed esperienze nel settore delle cellule staminali.

Quindi, nonostante la natura restrittiva dei fondi federali per la ricerca sulle cellule staminali embrionali negli Stati Uniti (l’NIH ha stimato di spendere sulla ricerca sulle cellule staminali embrionali umane 40 milioni di dollari nel 2005) (15), sia i singoli stati che la comunità private di filantropi rappresentano, e continueranno ad esserlo, un contributo fondamentale per permettere lo sviluppo di questo importante tipo di ricerca.

Nonostante l’importante supporto per la ricerca sulle cellule staminali embrionali umane negli Stati Uniti, esistono problemi in merito alla regolamentazione federale, per la conduzione di questo tipo di ricerche, come anche la mancanza di linee guida etiche nazionali, che hanno condotto a terribili incertezze, specialmente in merito alle collaborazioni che coinvolgono ricercatori che appartengono a stati con diversa legislazione. Le linee guida recentemente pubblicate dallo IOM rappresentano un punto di partenza, dato che gli istituti di ricerca o gli stati possono adottare o adattare queste linee guida ai loro bisogni specifici.

La diversità della regolamentazione etica e legare, e la prospettiva della ricerca sulle cellule staminali è anche un problema che interessa l’Europa. Recentemente (16), un consorzio di ricercatori ha steso una serie di principi per permettere la collaborazione internazionale sulla ricerca sulle cellule staminali embrionali. Tra queste raccomandazioni c’è anche l’importanza di fornire chiarezza nella legislazione e nella regolamentazione, e flessibilità in queste nell’ottica di risposta ai progressi continui nella scienza.