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L’obiettivo delle terapie basate sulle cellule staminali embrionali è recuperare la funzionalità degli organi, ridotta in seguito a lesioni o a malattie croniche degenerative.
La Geron ha l’obiettivo di realizzare cellule viventi utilizzabili in futuro come farmaci, introducendo cellule funzionali derivate da cellule staminali embrionali umane nell’organo affetto. Stiamo lavorando nel settore delle cellule staminali da oltre dieci anni, basandoci sulla derivazione iniziale delle cellule staminali embrionali umane all’Università del Wisconsin nel 1998 e, quindi, sviluppando molti prodotti candidati per la terapia di diverse malattie.
Le cellule staminali sono generalmente cellule primitive in grado di automantenersi che possono svilupparsi in cellule funzionali e differenziate.
Le cellule staminali embrionali umane, che derivano da uno stadio molto precoce dello sviluppo chiamato blastociste, sono uniche nel loro genere perché:
- sono pluripotenti, il che significa che possono svilupparsi in tutte le cellule e tessuti dell’organismo e
- sono in grado di automantenersi e proliferare indefinitamente quando coltivate in condizioni appropriate.
La capacità delle cellule staminali embrionali di dividersi in modo infinito mantenendo lo stato indifferenziato, senza perdere la pluripotenza, è una caratteristica unica che le distingue da tutte le altre cellule staminali scoperte finora nell’uomo.
E’ stato dimostrato che le cellule staminali embrionali esprimono continuamente la telomerasi, caratteristica delle cellule immortali (1). Altre cellule staminali, come quelle del sangue o dell’intestino, esprimono la telomerasi a livello molto basso o solo periodicamente; quindi invecchiano, limitando il loro utilizzo nella ricerca o nelle applicazioni terapeutiche. Le cellule staminali embrionali umane possono essere espanse in colture senza limiti e, quindi, possono essere conservate e testate per la qualità per la produzione su ampia scala (2).
Abbiamo sviluppato un metodo per crescere, mantenere e scalare la produzione di cellule staminali embrionali umani indifferenziata, usando cellule coltivate in assenza di cellule di supporto nel mezzo di coltura (3). Abbiamo anche sviluppato procedure operative per differenziare le cellule staminali in tipologie cellulari rilevanti dal punto di vista terapeutico (4, 5, 6, 7, 8, 9, 11, 12). Ora stiamo testando sei diverse tipologie cellulari in modelli animali.
In cinque di questi tipi cellulari, risultati preliminari suggeriscono che l’efficacia sia evidenziata da un trapianto durabile o un miglioramento nella funzione dell’organo dell’animale trattato.
Capitolo a cura di: Thomas Okarma, Geron Corporation, California, USA
