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La sostituzione cellulare è un approccio molto interessante per il trattamento e la cura del diabete. Esistono già dimostrazioni della validità del principio per la cura del diabete: il trapianto di isole ha permesso a molti pazienti di smettere di praticarsi iniezioni di insulina. Affinché possa diventare una terapia totalmente funzionale devono essere ulteriormente ottimizzati i protocolli immunosoppressivi e deve essere aumentata la disponibilità di cellule che producono insulina per il trapianto.

In generale, l’uso di cellule staminali o precursori cellulari come fonte di terapie per la sostituzione di cellule beta potrebbe offrire un inesauribile fonte di cellule trapiantabili. Però, questo dipende da due fattori importanti: i) l’uso di appropriati marcatori che permettano la classificazione dei diversi stadi di differenziamento cellulare (l’insulina è solo una di molti marcatori chiave che caratterizzano le cellule beta funzionali), e ii) la conoscenza dei fattori chiave nella segnalazione – e la loro attività sequenziale – che operano nei diversi stadi del differenziamento che guida le cellule verso la forma matura. Come già anticipato, lo studio dello sviluppo del pancreas nei modelli animali ha prodotto diverse informazioni importanti per entrambi questi aspetti, e continuerà a farlo.

Le informazioni ottenute in questo modo devono essere integrate con la nostra conoscenza sullo sviluppo del pancreas, sul funzionamento e il differenziamento delle cellule beta, per assicurare criteri stringenti sullo studio di marcatori dell’espressione genica e sulla funzionalità siano usati nella valutazione delle cellule beta derivate da precursori o cellule staminali. Qualsiasi sia il modo con cui questi criteri saranno raggiunti, per essere clinicamente utili in sostituzione delle attuali terapie, le cellule devono secernere insulina completamente processata in risposta a concentrazioni fisiologiche di glucosio.

 Il differenziamento in vitro dei precursori cellulari o delle cellule staminali rappresenta una fonte interessante per la produzione di cellule beta che producono insulina.

 Le cellule beta derivate dalle cellule staminali devono essere rigorosamente caratterizzate per assicurare la funzionalità; l’insulina da solo non costituisce un marcatore delle cellule beta. L’identificazione di fattori che dirigono la generazione di vere cellule beta durante lo sviluppo è un punto critico per lo sviluppo di tecniche per la produzione di cellule beta da cellule staminali.

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