La terapia genica
La terapia genica, modificazione genetica delle cellule di un paziente, è un nuovissimo strumento della medicina che mira all'identificazione del gene difettoso che causa una patologia e quindi alla sua sostituzione con una copia che funzioni correttamente.
Il termine terapia genica ha un significato molto ampio in quanto può comprendere molte strategie differenti progettate per vincere o almeno alleviare una malattia. Per ottenere dei risultati positivi in terapia genica non basta quindi conoscere la sequenza completa del genoma umano, ma occorre comprendere a fondo i meccanismi con cui il gene difettoso produce i suoi effetti sull'organismo.
