Dossier

La terapia genica

I vettori retrovirali

I vettori retrovirali sono virus a RNA che possiedono una funzione di trascrittasi inversa, capace di sintetizzare una forma di DNA complementare che può integrarsi nel DNA cromosomico.

Questi organismi sono estremamente efficienti nel trasferire il DNA alle cellule e l'integrazione del DNA virale, solitamente, avviene in un'unica localizzazione cromosomica. Il DNA integrato può essere propagato in modo stabile alle cellule figlie offrendo così la possibilità di una terapia genica a lungo termine.

La semplice iniezione dei vettori retrovirali non è però sufficiente per una terapia genica in vivo, perché essi vengono uccisi dal sistema immunitario umano mediante l'attivazione del complemento.

Inoltre, i retrovirus possono essere prodotti solo in quantità relativamente bassa ed infettano soltanto le cellule in attiva divisione, cosa che esclude il loro utilizzo nella cura delle patologie che interessano i tessuti non in divisione come quelle del sistema nervoso.

Questa stessa caratteristica dei retrovirus si rivela però molto vantaggiosa per la cura di tumori in tessuti che normalmente non sono proliferanti come ad esempio i tumori del cervello, infatti le cellule cancerogene sono in attiva duplicazione e quindi possono essere infettate in modo selettivo rispetto al tessuto che le circonda.

I vettori retrovirali possono veicolare inserti di DNA lunghi sino a 8kb.

Suggerimenti