Dossier

La terapia genica

I vettori basati su virus adeno-associati (AAV)

Questi vettori sono un piccolo gruppo di virus a DNA a singolo filamento che solitamente non è in grado di effettuare un'infezione produttiva senza la collaborazione di un virus helper coinfettante, come ad esempio un adenovirus o un HSV.

Senza la coinfezione un AAV si integra nel DNA cromosomico in un sito specifico, ma solo la successiva coinfezione attiva il DNA del virus integrato.

Questi vettori possono ospitare piccoli inserti di 4.5kb al massimo, ma hanno il vantaggio di fornire di fornire un'espressione genica a lungo termine e con un elevato grado di sicurezza, infatti essi si integrano nel cromosoma ma, poiché per inserire il gene esogeno occorre eliminare il 96% del loro genoma originario, non possiedono praticamente più elementi virali.

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