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L'efficienza di trasduzione di un gene esogeno in una cellula bersaglio dipende fortemente dal vettore scelto per veicolare il DNA all'interno della cellula. Lo studio e la ricerca di vettori utilizzabili in terapia genica con caratteristiche adatte al tipo di patologia su cui si vuole intervenire, alla lunghezza del gene che si vuole inserire, al tipo di tessuto bersaglio della terapia, alla quantità ed alla durata dell'espressione del prodotto genico rimane quindi di primaria importanza.

I vettori possono essere virali o non virali, anche se per ora sono più usati vettori virali perché i virus sono trasportatori naturali di acidi nucleici all'interno della cellula e quindi una volta resi inoffensivi per l'uomo si presentano come ideali macchine per il trasporto di geni esogeni.

I vettori virali si dividono in vettori retrovirali, vettori adenovirali, vettori derivati dall'herpes simplex virus e vettori adenoassociati.

I virus ricombinanti utilizzati per la terapia genica ex-vivo sono progettati per essere inattivi: solitamente sono stati privati dei geni virali necessari per la replicazione, al posto dei quali sono stati inseriti i geni di interesse terapeutico che si vuole dare al paziente.

Questi virus incompetenti per la replicazione vengono detti difettivi mentre sono utilizzabili per l'infezione della singole cellule non sono più in grado di dar luogo ad un'infezione produttiva.

Tuttavia, esiste la remota possibilità che i virus introdotti possano ricombinare con altri virus endogeni e quindi originare una progenie virale capace di provocare un'infezione produttiva. Proprio le preoccupazioni riguardanti la sicurezza nell'uso dei virus ricombinanti hanno accresciuto l'interesse per sistemi vettoriali non virali da utilizzare nella terapia genica.

Se per la terapia genica ex-vivo per veicolare il DNA si possono utilizzare le classiche tecniche molecolari come ad esempio la trasfezione con calcio-fosfato o l'elettroporazione, per veicolare i geni anche in-vivo occorre utilizzare metodi più recenti come la microiniezione (che consente di lavorare al massimo su 1000 cellule una per volta vista la lunghezza del procedimento), i liposomi, i complessi molecolari DNA-proteine (che permettono una grande selettività cellulare se si complessa il DNA a proteine caratteristiche di un tipo cellulare) ed il gene-gun (tecnica che non è mai stata molto usata).

NB: Si potrebbe riportare lo schema dei virus anche in ognuna delle pagine specifiche per un solo virus in modo da avere sempre sott'occhio il paragone tra questi diversi tipi di vettore.