Dossier

La terapia genica

Iniezione diretta o bombardamento con particelle (microiniezione-gene gun)

In alcuni casi il DNA può venire iniettato direttamente in un singolo tessuto come ad esempio nel muscolo senza l'utilizzo di nessun vettore (DNA nudo) per mezzo di una semplice siringa.

Quest'approccio è stato utilizzato per la distrofia muscolare di Deuchenne.

Altrimenti si può bombardare il tessuto con micropallini metallici, in genere di oro colloidale, rivestiti di DNA e sparati (gene gun) dentro le cellule con una specie di pistola.

Con questo metodo si è riusciti ad ottenere il trasferimento genico in numerosi tessuti differenti.

Tali tecniche sono molto semplici e relativamente sicure. Tuttavia il trasferimento genico è poco efficiente e si raggiunge solo un basso livello di integrazione stabile del DNA iniettato.

Quest'ultimo aspetto è particolarmente svantaggioso nel caso di cellule proliferanti ed implica la necessità di ripetere le iniezioni nel tempo.

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