Dossier

La terapia genica

Linee guida per la sicurezza della sperimentazione in terapia genica

Nel supplemento del bimestrale di biotecnologia BioTec (Anno 1, n. 5, settembre-ottobre 1996) sono state riportate queste linee guida stilate da un gruppo di lavoro costituito nell'ambito delle funzioni del "Comitato scientifico per i rischi derivanti dall'impiego di agenti biologici ed il coordinamento delle attività biotecnologiche" della presidenza del consiglio dei ministri.

Il gruppo di lavoro era presieduto dal Prof. Leonardo Santi, presidente del Comitato scientifico, ed era coordinato dal Prof. Alberto Mantovani.

Nella premessa alle linee guida si puntualizza che: «Con il termine terapia genica si intende un approccio terapeutico basato sulla modificazione volontaria del materiale genetico delle cellule viventi in vista di scopi diagnostici, terapeutici o di prevenzione. Come tale, essa si applica in linea di principio sia a cellule somatiche sia a cellule della linea germinativa. Considerazioni di carattere scientifico ed etico hanno tutt'oggi bandito interventi di carattere genetico sulla linea germinativa, per cui il termine è operativamente ristretto alle cellule somatiche. La terapia genica costituisce un approccio nuovo, caratterizzato da rapida evoluzione della conoscenze, degli strumenti di intervento e quindi dei rischi potenziali. Inoltre, a differenza degli approcci farmacologici tradizionali, nello sviluppo di strategie di terapia genica non vi è, spesso, o comunque è assai ridotto, l'intervallo tra sviluppo preclinico e sperimentazione clinica. Date queste premesse, il monitoraggio dello sviluppo della terapia genica e dei rischi a essa connessi deve essere caratterizzato da grande flessibilità, attenzione ai problemi reali che via via si porranno e capacità di valutazione e decisione, per quanto possibile, rapida e "in tempo reale". Queste esigenze, emergenti dallo stato dell'arte di questo approccio terapeutico, mal si concilierebbero con i tentativi di categorizzazione e regolamentazione rigida. Nell'attesa che, a livello europeo, si raggiunga un equilibrio tra il parere del Group of Advisers on Ethical Implications of Biotechnology della Commissione Europea per cui "le normative rilevanti per gli studi clinici controllati devono essere elaborate a livello europeo" e il parere della European Science Foundation per cui "non devono essere promulgate leggi quadro-specifiche per la terapia genica né a livello europeo né a livello nazionale", appare urgente e opportuno che, a livello nazionale, gli operatori del settore e le autorità di controllo concordino e adottino volontariamente opportune "regole del gioco". Le linee guida qui presentate costituiscono un primo contributo in questa direzione. Il campo di validità e applicazione delle linee guida presentate in questo rapporto è limitato alla sola sicurezza dell'ambiente, del personale addetto e dei terzi casualmente esposti al tipo di sperimentazione propria della terapia genica».

Le linee guida stilate per la terapia genica fanno sostanzialmente riferimento, per gli aspetti della sicurezza, alle Direttive 90/219 e 90/220 CEE sull'uso dei microrganismi geneticamente modificati, nonché al decreto legislativo 626/1994 sulla protezione dei lavoratori esposti ad agenti biologici ed al decreto legislativo 116/92 sull'utilizzo di animali transgenici in terapia genica.

Più in particolare, vengono ricordate le norme atte a garantire il contenimento dei microrganismi geneticamente modificati nei laboratori dove si realizzano gli esperimenti preliminari per la terapia genica Il tipo di contenimento necessario è indicato con le sigle P1, P2, P3 e P4 che corrispondono a quattro diversi livelli di rischio: trascurabile, basso, moderato ed elevato, secondo la nomenclatura introdotta a livello internazionale dalle linee guida dei National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti.

La valutazione dei rischi e, quindi, le relative misure di contenimento, prende in considerazione tutti gli elementi di rischio che entrano a far parte della sperimentazione clinica e, più precisamente, dei costrutti, dei vettori virali e delle cellule somatiche geneticamente modificate, utilizzati per la terapia genica; dell'accertamento dei potenziali eventi di ricombinazione genetica in vivo; dell'analisi degli animali da laboratorio per gli studi preclinici e dei vettori retrovirali o adenovirali usati in terapia genica.

Suggerimenti