La terapia genica è la sostituzione o introduzione ex-novo a scopo terapeutico di un gene.
È importantissima per la cura di molte patologie genetiche dovute alla mancanza di una proteina o di un enzima (che viene con la terapia genica reintrodotto nell'organismo) e alla presenza di molecole alterate che vengono con questa tecnica corrette o sostituite.
La prima patologia per cui è stata usata la terapia genica porta ad una grave immunodeficienza a causa della mancanza del gene per l'enzima adenosin-deaminasi (ADA).
Se manca questo enzima le cellule linfocitarie del sangue non sono più in grado di rispondere all'aggressione dei microrganismi.
Nel 1990 in USA per la prima volta è stato reintrodotto il gene dell'ADA in una bambina che era ormai destinata a morire dopo aver sempre vissuto in un ambiente mantenuto perfettamente sterile.
