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Per la prima volta al mondo la terapia genica esce dalla sua fase sperimentale e diventa una vera e propria cura. Si attende solo il via libera da parte della Commissione Europea.

A beneficiarne saranno i malati colpiti da una patologia rara capace di provocare continue e dannose pancreatiti. Un lungo e tortuoso percorso iniziato 20 anni fa con il primo intervento a livello europeo di terapia genica effettuato dall'Istituto San Raffaele di Milano.

Da diversi anni, complice lo sviluppo delle tecniche di manipolazione genetica, si è sviluppato il filone di ricerca della “terapia genica”. L'idea di base comune a tutte le terapie si fonda sulla possibilità di poter sostituire in maniera duratura, e quindi senza somministrazioni regolari, il gene difettoso che causa la malattia. Ciò è possibile solamente attraverso l'utilizzo di un vettore, ovvero una vera e propria “navetta” di trasporto, capace di trasferire il materiale genetico all'interno della cellula malata. Il sistema che viene maggiormente utilizzato è composto dai virus opportunamente resi innocui.

Ma questo tipo di approccio, pur essendo stato testato con successo in laboratorio, non trova ancora grande applicazione nell’uomo. Secondo un recente studio pubblicato dalla rivista Journal of Gene Medicine, delle più di 1700 sperimentazioni cliniche nessuna è stata ancora approvata come cura definitiva sia dall’Europa che dagli Stati Uniti. La prima potrebbe essere proprio quella a base di Glybera, il farmaco in fase di approvazione in questi giorni.

Ora si spera che al Glybera seguano a ruota molti altri farmaci, sia per malattie rare, per le quali sono l'unica speranza, che per altre più comuni, dall'Alzheimer all'Aids al cancro.