La terapia genica del futuro è firmata Telethon
Un bisturi molecolare artificiale per introdurre alterazioni specifiche della sequenza del Dna di una cellula, proprio come si fa con un correttore di bozze che edita un testo scritto. Questa la rivoluzione introdotta nel campo della terapia genica dal gruppo di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica diretto da Luigi Naldini.
Il lavoro, non a caso, è stato premiato da Nature come "metodo dell'anno 2011".
In pratica, anzichè sostituire un gene difettoso con uno funzionale, si corregge direttamente sul Dna il difetto genetico utilizzando le zinc-finger nucleasi, proteine artificiali costruite in laboratorio con due porzioni distinte: una in grado di riconoscere e legarsi ad una precisa sequenza di lettere sul Dna, l’altra di tagliare il Dna e di mettere così in moto i normali meccanismi riparativi da parte della cellula che possono ricopiare nel sito del taglio una sequenza corretta.
Questa tecnica ha il vantaggio di correggere il difetto genetico nella sua sede naturale, senza rischi di alterare la regolazione del gene come può avvenire se non si riesce a controllare perfettamente il punto in cui il vettore virale introduce il nuovo gene.
Il gruppo di Naldini prosegue ora la sua ricerca per rendere il “bisturi” sempre più preciso nel riconoscere la sequenza bersaglio.
