La medicina molecolare, resa possibile dalla mappatura del Genoma, ha aperto la strada a nuove modalità di diagnosi e cura dei tumori. 
Caratteristica della target therapy, la terapia a bersaglio molecolare mirato, è la capacità di bloccare la funzione delle molecole alterate all’interno della massa neoplastica senza compromettere i tessuti sani. Il cancro si sviluppa, infatti, come conseguenza di una lesione genetica, che si manifesta in una cellula adulta come un’alterazione del DNA. La disattivazione della lesione genetica che ha generato il tumore può quindi comprometterne la crescita.
Questo significa che prima di procedere con il trattamento mirato deve essere accertata la presenza del difetto genetico, dal quale dipenderà la risposta al farmaco.
Nella target therapy i tumori vengono infatti classificati e definiti sulla base della lesione molecolare che li caratterizza, perché sarà proprio il tipo di lesione che renderà il tumore vulnerabile a una terapia piuttosto che a un’altra.
Si tratta dunque di terapie, non solo mirate, ma anche personalizzate, la diagnosi molecolare sarà basata sulle mutazioni genetiche realizzate dal tumore.
Alla base della terapia c’è dunque la necessità di stabilire la connessione causale tra il 
difetto genetico e l’insorgere e la crescita del tumore, e per questo sono necessari lunghi e approfonditi studi di laboratorio.
Tradizionalmente questi studi utilizzano linee cellulari, cellule neoplastiche isolate da pazienti portatori di tumore e coltivate all’interno dei centri di ricerca. Si tratta di un metodo che presenta diversi vantaggi, come ad esempio la facilità di manipolazione; ma spesso rappresentano un modello con caratteristiche molto differenti da quelle del tumore in un paziente e che a sua volta può presentare caratteristiche diverse da paziente a paziente.
All’Istituto di Candiolo è quindi stato realizzato un metodo di studio preclinico che tenti di ricreare il contesto reale dei tumori.
Con il consenso informato dei pazienti vengono recuperati dalle operazioni pezzi chirurgici, conservati e successivamente impiantati sotto la pelle di un topino di laboratorio che sarà sottoposto alle cure sperimentali. Viene quindi analizzata la risposta alla terapia per identificare quelle lesioni potenzialmente vulnerabili ai farmaci. Se la terapia avrà effetto positivo sarà applicata anche sui pazienti che presentano lo stesso difetto genetico.
Un metodo, dunque, che rende possibile una personalizzazione preclinica della terapia con conseguente maggiore efficacia.
