Realizzare una "Cell Factory", un sofisticato laboratorio che produce cellule staminali, questo l'obiettivo del progetto che nasce grazie all'accordo firmato di recente tra l'Università di Torino e Fresenius Medical Care. Una vera e propria "fabbrica" di cellule per la messa a punto di terapie innovative per le patologie associate alle insufficienze croniche ed acute di fegato e rene per le quali oggi la soluzione è unicamente nel trapianto o nella dialisi.
Naturalmente sarà tutto a norma di legge per poter procede con la sperimentazione nell'uomo. Alle sperimentazioni parteciperanno diversi istituti clinici e ospedalieri dell'Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza dell'Università di Torino. I requisiti richiesti dall'Agenzia del Farmaco italiana prevedono che la produzione di cellule staminali per terapia avanzata, destinata alla sperimentazione clinica, avvenga secondo i requisiti richiesti dalla Good Manufacturing Practice (GMP). Inoltre i parametri qualitativi necessari sono molto stringenti, non solo per gli aspetti ingegneristico-strutturali dei locali e delle apparecchiature, ma anche per l’elevato grado di organizzazione del sistema di qualità aziendale e di qualifica di tutto il personale.
La prima sperimentazione con cellule staminali epatiche nei disordini del ciclo dell’urea, rare malattie epatiche del neonato spesso mortali avrà inizio nel Gennaio 2014. Successivamente, le cellule staminali della Cell Factory di Torino saranno studiate per altre patologie: l’insufficienza epatica acuta e l’insufficienza renale acuta che spesso induce a distanza insufficienza renale cronica fino alla dialisi.
Si tratta di patologie di forte impatto, oggi in Italia si contano infatti oltre 50.000 pazienti in dialisi e circa 1.500 trapianti annui di rene, mentre sono circa 1.000 all'anno i trapianti fegato. Cifre che non coprono purtroppo il fabbisogno: le liste d'attesa vanno dai 2 ai 3 anni, e nel frattempo i pazienti rischiano di non sopravvivere.
La convenzione si inquadra in un progetto complessivo, il Torino Stem Cell Project, nato presso l'Università di Torino nel 2003, grazie al quale sono già stati conseguiti significativi risultati, come l’identificazione di una nuova linea di cellule staminali presenti nel fegato adulto e la conseguente possibilità di produrle per uso umano. Inoltre queste cellule sono state brevettate e designate quali “Orphan drug” dalla European Medicine Agency nella terapia di malattie rare e mortali per il bambino (ad es.: i deficit del ciclo dell’urea) e nell’insufficienza epatica acuta.
Nuovi risultati forniti dalla ricerca di base del Torino Stem Cell Project indicano come le vescicole extracellulari liberate dalle cellule staminali possano rappresentare nuove rilevanti prospettive nella medicina rigenerativa. I prodotti saranno coperti da brevetti che verranno condivisi con l'Università.
Ora con la creazione di una Cell Factory si aggiunge una tappa essenziale per l’applicazione alla salute umana della ricerca preclinica sviluppatasi nell’ambito delle cellule staminali. L’attivazione di una Cell Factory rende possibile una ricerca clinica avanzata in diversi ambiti della medicina rigenerativa. Inoltre il progetto ha una valenza non soltanto a livello di ricerca ma anche nell'ambito educazionale per la formazione di giovani ricercatori e per l’internazionalizzazione della nostra Università grazie all'interscambio di ricercatori.
La ricerca sulle cellule staminali ha creato grandi aspettative in questi ultimi anni. E’ tuttavia indispensabile che venga sviluppata in un rigoroso contesto scientifico per evitare strumentalizzazioni e facili illusioni. Il processo per arrivare ad un applicazione clinica consolidata è ancora lungo e irto di ostacoli e richiede importanti investimenti e soprattutto che la ricerca sia riproducibile, verificabile in ambito scientifico e condotta secondo linee guida approvate dalla comunità scientifica e dalle autorità regolatorie.