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Notizia del 20/11/2006

Speranze per la cura della distrofia muscolare di Duchenne

Importanti novità dalla ricerca italiana

La distrofia muscolare di Duchenne è una delle malattie genetiche che più duramente colpiscono i bambini, generalmente intorno ai cinque anni di vita, limitandone progressivamente la motilità e l'aspettativa di vita. L'unico modello animale nel quale è stato possibile riprodurre le alterazioni del gene della distrofia è il cane appartenente alla razza "golden retriever".

Il team di ricercatori del San Raffaele di Milano, diretto dal Prof. Cossu, in collaborazione con l'Università di Pavia e la Scuola di Veterinaria francese di MAisons-Alfort, ha dimostrato la possibilità di intervenire e curare la distrofia di Duchenne in questi cani, grazie ad un trapianto di cellule staminali. Cellule staminali prelevate dalla parete dei vasi sanguigni di soggetti sani, denominate mesoangioblasti dai ricercatori del San Raffaele, vengono iniettate nelle arterie di cani ammalati e sottoposti a contestuale terapia immuno-soppressiva a base di ciclosporina. Il risultato, pubblicato su Nature, è una progressiva produzione di distrofina, la proteina carente negli ammalati di distrofia, a livello delle fibre muscolari; il che consente a cani ormai immobilizzati di ritornare in breve tempo a muoversi.

La strada per arrivare alla sperimentazione sull'uomo è ancora lunga, ma le prospettive sono estremamente incoraggianti. La ricerca sulla distrofia muscolare è finanziata in gran parte da Telethon, la maratona televisiva che tornerà sugli schermi della RAI dal 15 al 17 dicembre prossimi.

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