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Grazie alla terapia genica si aprono nuove prospettive nella lotta all'emofilia. Il merito va a un team internazionale composto da ricercatori della University College of London e del Jude Children's Research Hospital di Memphis.

L'emofilia è una patologia genetica ereditaria caratterizzata dall'incapacità di produrre il giusto livello di alcuni fattori di coagulazione. Il risultato che ne consegue è che la persona affetta non riesce a coagulare il sangue, quindi, anche una piccola ferita può provocare una considerevole perdita di sangue. 

Da diversi anni si è sviluppato il filone di ricerca della “terapia genica”, ovvero la possibilità di poter sostituire in maniera duratura il gene difettoso che causa la malattia attraverso l'utilizzo di un vettore, ovvero una vera e propria “navetta” di trasporto, capace di trasferire il materiale genetico all'interno della cellula malata. Il sistema che viene maggiormente utilizzato è composto dai virus opportunamente resi innoqui. Nel caso specifico della ricerca anglo-statunitense il gene sano inserito è quello che controlla il fattore IX della coagulazione.

Prossimo passo nella ricerca sarà ora quello di sottoporre più pazienti al trattamento, monitorarli per più tempo e controllare eventuali effetti negativi per avere la sicurezza che il trattamento sia efficace e innocuo per la salute.