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Notizia del 15/04/2003

Mai più emofilici?

Il destino dell'emofilia sembra essere quello di scomparire, o almeno ridursi nei prossimi anni.

Questo è lo scopo della applicazione messa a punto da alcuni ricercatori dell'University of Pennsylvania, Philadelphia, USA.

Gli studiosi hanno infatti sperimentato sull'uomo una tecnica già funzionante sugli animali per sconfiggere l'emofilia B.

La malattia, che interessa il processo di coagulazione del sangue, è causata dalla mancanza di uno dei fattori che servono per bloccare il flusso ematico dopo una ferita. Per questo motivo i pazienti spesso muoiono per emorragie interne o esterne.

Il nuovo metodo di cura utilizza degli adenovirus che al loro interno portano il gene difettoso per il fattore IX della coagulazione, difettoso o mancante nei malati.

Gli agenti virali, modificati per non essere patogeni, vengono così introdotti con una iniezione intramuscolare, grazie alla quale entrano nelle cellule del paziente e iniziano a produrre il fattore IX.

Sebbene le concentrazioni nel sangue del fattore IX non raggiungano quelle delle persone sane, anche solo l'1% del livello normale è sufficiente per ristabilire la funzionalità coagulativa.

Nel prossimo futuro, quindi, il gruppo di ricerca dovrà continuare i suoi studi per poter far approvare l'utilizzo del virus nella cura dell'emofilia B.