Interferire con l'RNA per bloccare alcune patologie del sistema nervoso
Da molto tempo si parla di terapia genica, nella quale pezzi di DNA difettoso delle cellule possono essere sostituiti con altri frammenti, questa volta sani, che vengono inglobati nel codice genetico attraverso virus artificiali. In questo modo i nuovi geni produrranno le proteine giuste, curando ad esempio alcune malattie ereditarie.
Ma non è l'unico modo per riparare qualcosa che sta funzionando male nel sistema cellulare che dal DNA va alle proteine. C'è infatti un altro metodo chiamato "interferenza sull'RNA". Bisogna infatti ricordare che il DNA, per esprimere i propri geni che poi diventeranno proteine, deve prima copiare le proprie informazioni nell'RNA, che poi uscirà dal nucleo della cellula e trasporterà le informazioni alle "fabbriche" di proteine cellulari.
Anziché cambiare il DNA, quindi, si può intervenire in alcuni casi sull'RNA. Ad esempio, nel caso alcune cellule stiano producendo proteine patologiche, si può impedire che il DNA copi l'informazione patologica in RNA.
E' quello che hanno fatto i ricercatori dell'Università dello Iowa, negli Stati Uniti. I soggetti del loro esperimento erano topi malati di Atassia spinocerebellare di tipo 1 (SCA1). Si tratta di una malattia nervosa, che colpisce anche l'uomo, caratterizzata dalla produzione di proteine anomale, che contengono lunghi pezzi composti dall'aminoacido glutamina. Non è la sola ad avere questa caratteristica: anche il morbo di Huntington ed altre atassie spinocerebellari presentano qualcosa di simile. E tutte sono molto gravi.
Secondo un articolo pubblicato sulla rivista Nature Medicine, i ricercatori americani hanno iniettato nel cervello dei topi malati piccoli frammenti di RNA che sono andati a mettersi sulla strada della trascrizione da DNA a RNA delle proteine anormali. In questo modo, essendo bloccato il meccanismo di trasmissione dell'informazione, le proteine non sono state più prodotte.
Il risultato è stato evidente: i topi trattati hanno rapidamente migliorato la coordinazione muscolare, che la malattia aveva fatto perdere loro quasi del tutto.
Se gli sviluppi futuri porteranno ad ipotizzare un uso sull'uomo di questa tecnica, potrebbe essere una strada molto promettente per un tipo di patologie spesso devastanti.
