Placebo è una sostanza innocua o una qualsiasi altra terapia o provvedimento non farmacologico (un consiglio, un conforto, un atto chirurgico) che, pur privo di efficacia terapeutica specifica, sia deliberatamente somministrato alla persona facendole credere che sia un farmaco necessario.
Per effetto placebo si intende una serie di reazioni dell'organismo a una terapia, non derivanti dai principi attivi insiti dalla terapia stessa, ma dalle attese dell'individuo. In altre parole, l'effetto placebo è una conseguenza del fatto che il paziente, specie se favorevolmente condizionato dai benefici di un trattamento precedente, si aspetta o crede che la terapia funzioni, indipendentemente dalla sua efficacia "specifica". L'effetto placebo contribuisce non poco anche all'efficacia di una terapia specificamente attiva. Tale effetto è fortemente influenzato da una serie di variabili soggettive quali la personalità e l'atteggiamento del medico (iatroplacebogenesi), nonché le aspettative del paziente.
Perché l'effetto placebo sia registrabile è necessario che il paziente sia cosciente di poter ricevere un trattamento (di cui ignora naturalmente la natura placebica). Non si osserva, ad esempio, effetto placebo in soggetti ignari o anestetizzati o cerebropatici.
Nella sperimentazione clinica, un nuovo farmaco si giudica efficace solo se dà risultati significativamente diversi da un placebo. La sperimentazione circa l'effetto placebo avviene in “doppio cieco”, dove né chi compie il test (medico) né il paziente sono al corrente di quale sia il farmaco e quale il placebo.
