Dossier

L'Ictus: cosa è e come si cura. Nuove prospettive terapeutiche

Il trial clinico

Di seguito si illustrano le fasi sperimentali per i trial clinici nei pazienti.

FASE 1 – serve per stabilire sicurezza, tollerabilità e massima dose tollerata di una terapia in soggetti sani e malati. Si disegnano le curve di sicurezza dose-risposta. Il numero di casi è troppo piccolo per essere significativo.

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FASE 2 – i primi studi clinici sono finalizzati a raccogliere dati preliminari sull’efficacia della terapia sperimentale testando una o più dosi in un numero modesto di soggetti. Il disegno di questi trials determina anche i criteri di inclusione ed esclusione per la partecipazione allo studio (localizzazione della lesione, età, sesso, tempo trascorso dall’insorgenza dell’ictus, gravità dei sintomi, altre complicazioni mediche, cure concomitanti, capacità di dare il consenso informato, supporto familiare etc…); l’utilità delle misure terapeutiche adottate e la probabile efficacia dell’intervento nel determinare il numero dei soggetti che necessitano successivi trattamenti per incrementare il numero dei pazienti in un trial più grande. Gli studi di fase 2 testano le procedure di standardizzazione adottate. Il trial include un gruppo di controllo che riceve un certo tipo di trattamento (placebo, manipolazione o terapia fisica) con la stessa frequenza e intensità del gruppo sperimentale vero e proprio. Il tutto è monitorato da un comitato che valuta rischie reazioni.

FASE 3 – i soggetti malati che rientrano nei criteri stabiliti vengono assegnati al gruppo sperimentale o a quello di controllo in numero sufficiente per annullare statisticamente l’ipotesi che il controllo sia efficace quanto la terapia. I test sono concepiti per evitare qualsiasi errore statistico e procedurale. Un comitato valuta rischi, benefici e questioni etiche.

FASE 4 – un sistema di controllo della sicurezza raccoglie i dati inviati alla compagnia che finanzia lo studio. Ulteriori studi possono aggiungere informazioni sugli effetti a lungo termine, i benefici e le condizioni ottimali per la terapia.

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