I farmaci biotecnologici già in uso
La produzione di proteine ricombinanti mediante processi biotecnologici garantisce l’ottenimento di farmaci ad elevato grado di purezza e sicuri in quanto privi dei contaminanti quali virus o altri agenti infettivi. Inoltre, permette di disporre delle crescenti quantità di farmaco necessarie, eliminando la precarietà dell’approvvigionamento dagli organi animali, utilizzati in passato per la produzione di particolare farmaci come ad esempio l’insulina ottenuta dal pancreas di maiale.
Le proteine ricombinanti coprono oggi un ampio spettro nel trattamento di patologie di elevata rilevanza sociale come per esempio l’insulina umana nel diabete mellito.
Infatti, nei primi anni ’80, la prima proteina terapeutica in assoluto ottenuta mediante la tecnologia del DNA ricombinante è stata l’insulina umana ricombinante, la quale ha permesso di risolvere importanti problemi conseguenti alle reazioni dell’organismo ad uno ormone simile, ma non uguale, a quello umano.
Un’altra “famiglia” di proteine molto interessante è quella degli interferoni, dotati di attività antivirale e antitumorale: scoperti nel 1957, sono proteine prodotte dalla maggior parte delle cellule di tutti i vertebrati quando adeguatamente stimolate, ed hanno un’azione specie-specifica (es. l’interferone dei topi agisce solo nei topi e quello umano solo nell’uomo). Ma la quantità prodotta nell’organismo umano in condizioni normali è così bassa da rendere impensabile ottenerli per estrazione per qualsiasi applicazione pratica in campo terapeutico.
A partire dai primi anni’80 invece, grazie al DNA ricombinante, le sequenze codificanti per gli interferoni sono state “trapiantate” in batteri, rendendone così possibile la produzione su larga scala. In terapia si sfruttano in particolare le loro attività antivirale e antitumorale. Nel trattamento dei tumori, gli interferoni sembrano arrestare la proliferazione delle cellule cancerogene, e in molti casi si osserva una riduzione della massa tumorale. Come antivirale, gli interferoni sono impiegati nella terapia dell’epatite B e C.